Terapie genetică

Terapia genetică este tratamentul ereditar, non-ereditar, bolile multifactoriale, care se realizează prin introducerea în celulele pacientului a altor gene. Scopul terapiei este de a elimina defectele genetice sau de a da celulelor noi funcții. Este mult mai ușor să introducem în celulă o genă sănătoasă, pe deplin funcțională, decât să remediem defectele în cel existent.

Terapia genetică este limitată la studiile efectuate în țesuturile somatice. Acest lucru se datorează faptului că orice intervenție în sex și celulele germinale poate da un rezultat complet imprevizibil.

Tehnica utilizată în prezent este eficientă în tratarea bolilor monogene și multifactoriale (tumori maligne, anumite tipuri de boli cardiovasculare severe, boli virale).

Aproximativ 80% din toate proiectele de terapie genică se referă la infecția cu HIV și boli oncologice. În prezent, studii de astfel de boli ereditare, ca hemofilie B, Boala lui Gaucher, fibroza chistică, hipercolesterolemia.

tratament boli genetice Acesta include:

middot - izolarea și reproducerea tipurilor de celule individuale ale pacientului;

middledot - introducerea de gene străine;

middot-selecție a celulelor în care gena străină "a rădăcinat";

middot-implantarea pacientului (de exemplu, prin transfuzie de sânge).

Terapia genetică se bazează pe introducerea ADN-ului clonat în țesutul pacientului. Cele mai eficiente metode sunt injectarea și vaccinurile cu aerosoli.

Terapia genetică funcționează în două moduri:

1. Tratamentul bolilor monogene. Acestea includ tulburări în creier care sunt asociate cu orice deteriorare a celulelor pe care le produc neurotransmițătorii.

2. Tratamentul ereditare. Principalele abordări utilizate în acest domeniu sunt:

middot - îmbunătățirea genetică a celulelor imune;

creșterea mediană a imunoreactivității tumorale;

middot - bloc de exprimare a oncogene;

middledot - protecția celulelor sănătoase de chimioterapie;

middot- introducerea genelor supresoare tumorale;

middot - producerea de substanțe antitumorale de către celule sănătoase;

middot - producerea de vaccinuri antitumorale;

middot-reproducere locală a țesuturilor normale cu ajutorul antioxidanților.

Utilizarea terapiei genice are multe avantaje și, în unele cazuri, este singura șansă pentru o viață normală pentru bolnavi. Cu toate acestea, acest domeniu al științei nu este pe deplin înțeles. Există o interdicție internațională privind testele asupra celulelor germinale genitale și preimplantare. Acest lucru este facut pentru a preveni constructiile genetice nedorite si mutatii.

Au fost dezvoltate și acceptate în general mai multe condiții, în care sunt permise studiile clinice:

1. Gena transferată la celulele țintă ar trebui să fie activă mult timp.

2. Într-un mediu străin, gena trebuie să rămână eficientă.

3. Transferul genei nu trebuie să producă reacții negative în organism.

Există o serie de probleme care rămân relevante pentru mulți oameni de știință din întreaga lume:

• Oamenii de știință care lucrează în domeniul terapiei genice vor dezvolta o genocorecție completă care nu va reprezenta o amenințare pentru descendenți?

• Necesitatea și utilitatea procedurii de terapie genică pentru un anumit cuplu căsătorit vor depăși riscul acestei intervenții pentru viitorul omenirii?

• Sunt astfel de proceduri justificate suprapopularea planetei în viitor?

• Cum se vor lega astfel de proceduri cu persoana cu probleme de homeostazie a biosferei și a societății?

În concluzie, se poate observa că terapia genetică în stadiul actual oferă omenirii căile de a trata cele mai grave boli care au fost considerate recent incurabile și letale. Cu toate acestea, în același timp, dezvoltarea acestei științe ridică noi probleme pentru oamenii de știință, care trebuie soluționate astăzi.